HPN et Moi

QUELLE EST LA PRISE EN CHARGE
DE L’HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE ?

En dehors de la greffe de moelle osseuse, réservée à des situations particulières, il n’existe aujourd’hui aucun traitement permettant de guérir totalement l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne. La prise en charge repose principalement sur un traitement de fond ciblant la voie du complément, afin d’empêcher la destruction des globules rouges. Des traitements complémentaires peuvent être prescrits pour réduire l’inflammation, soulager les symptômes majeurs et prévenir les complications potentielles.(1,4)

Chaque patient est unique, votre prise en charge peut donc être différente de celle d’un autre patient. N’hésitez pas à en discuter avec votre équipe soignante.

Le système du complément, issu de notre système immunitaire, peut détruire certaines cellules. Dans l’HPN, il s’attaque par erreur aux globules rouges, entraînant leur destruction et la libération d’hémoglobine dans le sang, ce qui est à l’origine des principaux symptômes de la maladie.(4)

Traitements disponibles dans l’HPN

Traitement curatif (1,8)

Greffe de moelle osseuse : consiste à remplacer la moelle osseuse malade par une moelle saine (prélevée chez un donneur compatible), qui fabriquera des globules rouges normaux.

Traitements symptomatiques (1,4,8)

Transfusion de globules rouges : pour limiter l’anémie.

Anticoagulants : pour traiter une thrombose si nécessaire.

Anti-aggrégants plaquettaires : pour empêcher l’agglutination des plaquettes et prévenir la formation de caillots.

Antibiotiques : pour traiter une infection si nécessaire.

Traitements spécifiques (1,4,8)

Inhibiteurs du complément : bloquent l’action destructrice du complément sur les globules rouges.

Traitements non spécifiques associés (1,4,8)

Folates : pour limiter le risque de carence.

Contraception non thrombogène : pour les femmes si nécessaire.

Vaccination : pour limiter le risque d’hémolyse aiguë et d’infection grave.

Comprendre les types de réponses aux traitements

Des symptômes pouvant persister chez les patients atteints d’HPN sous traitements, les réponses aux traitements se classent donc en 4 catégories : (5,6,9)

Réponse complète

(ou majeure)
  • Absence de transfusion de globules rouges
  • Absence d’anémie

Bonne réponse

  • Absence de transfusion de globules rouges
  • Anémie légère : 10 à 12 g/dL

Réponse partielle

  • Transfusion occasionnelle de globules rouges : ≤ 2 en 6 mois
  • Anémie persistante : 8 à 10 g/dL

Réponse mineure

(ou absence de réponse)
  • Transfusion régulière de globules rouges
  • Anémie persistante : 8 à 10 g/dL

La réponse au traitement signifie que le traitement fonctionne et que les signes de la maladie s’améliorent.

Exemples de symptômes pouvant persister malgré la prise d’un traitement : (5,6)

 

Vaccinations recommandées dans l’HPN

Les vaccins sont utilisés pour induire une production d’anticorps et ainsi prévenir d’éventuelles infections. Dans l’HPN et selon les patients, certains vaccins sont donc recommandés et/ou obligatoires pour la mise sous traitement : (4,8)

  • Méningocoques A, C, Y, W135 et B : réalisés avant le début du traitement puis tous les 3 ans
  • Pneumocoque et Haemophilus Influenzae
  • Grippe
  • Covid-19
  • HPV : à partir de 9 ans pour les filles et les garçons

Le bon suivi du calendrier vaccinal est important, discutez-en avec votre médecin si vous avez la moindre question. (8)

Pour une information complète et à jour sur les vaccinations, se reporter aux recommandations du Haut Conseil de la Santé Publique (HCSP) en cliquant ici.

Découvrez le rôle clé du Centre de référence des aplasies
médullaires acquises et constitutionnelles (CeRAMIC) à l’Hôpital Saint-Louis
dans la prise en charge des patients atteints d’HPN

Références bibliographiques

1. Orphanet. Hémoglobinurie paroxystique nocturne. Encyclopédie Orphanet Grand Public. 2010.

2. Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primer. 2017 May 18;3:17028.

3. Association HPN France – Aplasie médullaire. Le Mini Mag des 20 ans de l’association. Mai 2025.

4. Centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles. Livret d’information patient. Prise en charge d’une hémoglobinurie paroxystique nocturne. Octobre 2022.

5. Panse J, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors in France, Germany and the United Kingdom: Patient-reported insights on symptoms and quality of life. Eur J Haematol. 2022;109:351–363.

6. Panse J, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors in France, Germany and the United Kingdom: Patient-reported insights on symptoms and quality of life. Eur J Haematol. 2022;109:351–363. Appendices.

7. Kamel K, et al. Étude qualitative utilisant une approche de théorisation multi-ancrée afin de comprendre les expériences vécues par les personnes atteintes d’hémoglobinurie paroxystique nocturne recevant un traitement par inhibiteur de la fraction C5 du complément en Europe. J Community Med Health Educ. 2024;14:032024.

8. Centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles. Protocole national de diagnostic et de soins. 2023.

9. Debureaux PE, et al. Categorizing hematological response to eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter real-life study. Bone Marrow Transplant. 2021;56(10):2600-2.